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La prise en charge des maladies rares par l’Assurance Maladie en France

Parce que ces maladies sont rares, les coûts des soins et des traitements sont parfois importants. En France, l'Assurance Maladie joue un rôle essentiel dans leur prise en charge. Quelles sont les principaux dispositifs possibles ? Comment trouver de l’aide dans ces démarches ?

La raison d’être de l’Assurance Maladie est de protéger durablement la santé de chacun – dans sa vie personnelle ou professionnelle – en agissant auprès de tous.  Elle accompagne ainsi les assurés tout au long de leur vie, en prenant en charge leurs soins quels que soient leurs ressources, leur situation ou leur état de santé. Elle garantit ainsi un accès universel aux droits et elle permet l’accès aux soins.

Une prise en charge financière des coûts des traitements pour les Affections de longue durée

L’assurance maladie couvre les coûts des traitements via plusieurs dispositifs dits « affection de longue durée », ils concernent les maladies dont la gravité et/ou le caractère chronique nécessite un traitement prolongé.
Une liste de 30 maladies sont inscrites en ALD :

Elle concerne les maladies nécessitant des soins prolongés, comme les cancers et le diabète. Parmi les 30 pathologies inscrites sur cette liste se trouvent les maladies rares suivantes :

  • insuffisances médullaires et autres cytopénies chroniques ;
  • artériopathies chroniques avec manifestations ischémiques ;
  • bilharziose compliquée ;
  • insuffisance cardiaque grave, troubles du rythme graves, cardiopathies valvulaires graves, cardiopathies congénitales graves ;
  • maladies chroniques actives du foie et cirrhoses ;
  • déficit immunitaire primitif grave nécessitant un traitement prolongé, infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ;
  • formes graves des affections neurologiques et musculaires (dont myopathie), épilepsie grave ;
  • hémoglobinopathies, hémolyses, chroniques constitutionnelles et acquises sévères ;
  • hémophilies et affections constitutionnelles de l'hémostase graves ;
  • maladie coronaire ;
  • insuffisance respiratoire chronique grave ;
  • maladie d'Alzheimer et autres démences (1)(2) ;
  • maladies métaboliques héréditaires nécessitant un traitement prolongé spécialisé ;
  • mucoviscidose ;
  • néphropathie chronique grave et syndrome néphrotique primitif ;
  • vascularites, lupus érythémateux systémique, sclérodermie systémique ;
  • polyarthrite rhumatoïde évolutive ;
  • affections psychiatriques de longue durée ;
  • spondylarthrite grave ;
  • tuberculose active, lèpre ;
  • tumeur maligne, affection maligne du tissu lymphatique ou hématopoïétique.

D’autres maladies peuvent être prises en compte en ALD mais hors liste. Ce sont les "ALD31".  Elles concernent les formes graves d'une maladie, ou une forme évolutive ou invalidante d'une maladie grave, ne figurant pas sur la liste des ALD 30, ayant un traitement prolongé d'une durée prévisible supérieure à six mois et des coûts de traitement particulièrement coûteux.

D’autres affections entrainant un état pathologique invalidant peuvent être pris en compte comme "ALD 32" : Elles concernent les polypathologies, entrainant une invalidité et nécessitant des soins continus d’une durée supérieure à 6 mois et des traitements particulièrement coûteux.  

Une aide en cas de capacité de travail très réduite : la pension d’invalidité

Certaines personnes atteintes d’une maladie rare peuvent être éligibles à une pension d’invalidité, classée en trois catégories selon le degré d’incapacité :

  1. Catégorie 1 : Pour les personnes encore capables d'exercer une activité rémunérée. La pension représente 30% du salaire annuel moyen.
  2. Catégorie 2 : Pour les personnes incapables d'exercer une activité rémunérée. La pension représente 50% du salaire annuel moyen.
  3. Catégorie 3 : Pour les personnes ayant besoin de l'assistance d'une tierce personne. La pension est de 50% du salaire annuel moyen, plus une majoration pour assistance.

Une prise en charge de médicaments hors autorisation de mise sur le marché

Lorsque les options thérapeutiques sont limitées, si des traitements sont à l’étude, le médecin hospitalier peut prescrire des traitements hors autorisation de mise sur le marché (AMM). L’Assurance Maladie pourra prendre en charge ces médicaments sous certaines conditions, notamment via des recommandations temporaires d'utilisation (RTU) ou dans le cadre de l'usage compassionnel.

Le médecin prescripteur fournit alors toutes les informations utiles à la personne malade.

A savoir :

L’Assurance Maladie aide au financement des soins mais d’autres aides peuvent être obtenues en complément, selon la situation : auprès des complémentaires santé, de la MDPH (Maison Départementale pour les Personnes Handicapées) et de la Caisse des Allocations familiales.

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