Les plans nationaux maladies rares
En 2004, la loi relative à la politique de santé publique a retenu la lutte contre les maladies rares comme une des cinq priorités de santé publique. Suite au vote de cette loi, le premier Plan national malades rares a été élaboré et mis en œuvre sur la période 2005/2008. L’information constituait l’un des dix axes de ce plan. Maladies Rares Info Services a contribué chaque jour à la réussite de cet axe en délivrant des informations sur la maladie, en orientant vers des consultations spécialisées ou vers des associations, en écoutant et éclairant les personnes malades et leurs proches…
Ce plan a été évalué par le Haut Conseil de Santé Publique dans son rapport d’avril 2009. Dans ce rapport, le Haut Conseil estimait notamment que Maladies Rares Info Services « rend de grands services mais reste insuffisamment connu ».
En octobre 2008, le Président de la République a pris l’engagement qu’ « un nouveau plan sera élaboré en 2009 et entrera en vigueur au plus tard en 2010 ».
La Ministre de l’Enseignement Supérieur et de la Recherche, Valérie Pécresse, et la Secrétaire d’Etat chargée de la Santé, Nora Berra, ont présenté le deuxième Plan national maladies rares le 28 février 2011. Prévu pour la période 2011 / 2014, il s’articule autour de 3 axes : la qualité de la prise en charge du patient, le développement de la recherche sur les maladies rares et les coopérations européennes et internationales. Son financement s’appuie sur le maintien des ressources affectées dans le cadre du premier Plan auxquelles s’ajoutent 86,4 millions d’euros supplémentaires, soit un total de 180 millions d’euros.
Les 3 axes recouvrent 15 mesures et 47 actions. Parmi elles, l’une concerne Maladies Rares Info Services et une autre lui est consacrée :
- Une action de communication nationale annuelle sera mise en œuvre. Elle aura notamment pour objectif de mieux faire connaître Maladies Rares Info Services et Orphanet (Action A-7-1).
- La promotion de Maladies Rares Info Services comme numéro unique de renseignement téléphonique sur les maladies rares est également inscrite dans le Plan (Action A-7-2). Cette action vise à promouvoir le service d’information et de soutien comme une structure d’informations de référence et à encourager sa participation au projet européen relatif aux services d’assistance téléphonique pour les maladies rares.
Plus généralement, le deuxième Plan assure la continuité des dispositifs essentiels du premier, la poursuite de la coopération européenne et internationale et reconnaît la légitimité de la Plateforme Maladies Rares, de ses acteurs et de ses outils. L’organisation de filières de santé, de la recherche à la prise en charge et au développement thérapeutique, ainsi que la création d’une fondation de recherche « maladies rares » sont des mesures intéressantes qui devront être dotées de moyens significatifs.
De nombreuses mesures devront être précisées au regard de leurs moyens financiers et méthodologiques nécessaires à leur mise en oeuvre. Des enjeux essentiels devront être davantage pris en compte tels que le développement thérapeutique, la question du médicament orphelin, l’organisation de la prise en charge et l’accompagnement des malades, la mise en œuvre régionale du plan et le nombre d’assistants de recherche clinique.
La présentation de ce deuxième Plan national maladies rares a été prolongée par la visite de Xavier Bertrand, Ministre du Travail, de l’Emploi et de la Santé sur la Plateforme Maladies Rares le 3 mars 2011. A cette occasion, le Ministre a réaffirmé son engagement dans la lutte contre les maladies rares. Il a aussi souhaité répondre aux interrogations des associations et a souligné le rôle majeur qu’auront à jouer les acteurs de la Plateforme dans la mise en œuvre du Plan. Au cours de sa visite, Xavier Bertrand a également déclaré : « le PNMR2 donne un cadre. Il est évolutif et va bénéficier d’un comité de suivi qui permettra de passer de la stratégie à l’opérationnel. »
